拉罗替尼于2018年11月26日获FDA批准上市,用于治疗患有NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者,是一种广谱抗癌靶向-,在多种肿瘤中有效性一致,包括肺癌,黑色素瘤,结直肠癌,胃肠道间质瘤,乳腺癌,骨肉瘤,胆管癌,软组织肉瘤,唾液腺瘤,婴儿纤维肉瘤,甲状腺癌,原发性未知癌,先天性中胚层肾癌,阑尾癌和胰腺癌。
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拉罗替尼为NTRK基因抑制剂,NTRK基因家族包括NTRK1、NTRK2和NTRK3,这些基因如果与其它基因发生融合,可导致异常激活,从而引起肿瘤的发生。NTRK基因融合在多种肿瘤中都有发现,拉罗替尼则是治疗该类肿瘤的第一选择。
在治疗效果方面,拉罗替尼针对17种实体瘤有效,有研究现实,拉罗替尼的客观缓解率75%,完全缓解率22%,部分缓解率为53%。更值得一提的是,拉罗替尼还专门在儿童肿瘤种种做了临床试验,进一步被证实该-在部分儿童癌症患者达到了93%的治疗应答。
同时,拉罗替尼对于NTRK基因融合突变的脑部肿瘤无进展生存率36%,转移性脑部肿瘤无进展生存率60%。这也是拉罗替尼自2018年11月获批上市以来就备受关注的主要原因。
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