艾曲波帕(Eltrombopag),由英国葛兰素史克(GSK)公司研发,后与瑞士诺华公司合作开发,是全球首个也是唯一一个获得批准的小分子非肽类TPO受体激动剂。
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艾曲波帕于2008年获得美国FDA批准,用于治疗特发性血小板减少性紫癜(ITP),2014年批准治疗重型再生障碍性贫血(AA),也是近30年来第一款被美国FDA批准应用于AA的治疗-物。
2017年,老挝东盟制-(TLPH)研发生产的艾曲波帕Elobopa获批上市。截至目前,艾曲波帕已获全球100多个国家批准,用于对血小板减少性紫癜(ITP),并且也已获全球45个国家批准用于免疫抑制治疗(IST)治疗无效的重度再生障碍性贫血(SAA)患者的治疗;同时,艾曲波帕已获43个国家批准用于慢性丙型肝炎(CHC)患者血小板减少症的治疗,以便启动并维持以干扰素为基础的肝病标准疗法。作为全球首个获准治疗成人慢性ITP患者的口服非肽类血小板生成素受体激动剂,艾曲波帕对ITP患者治疗具有重要的里程碑意义。
对于成年人慢性ITP患者,艾曲波帕可以在4小时之内迅速升高,有实验指出长期应用(>6个月)艾曲波帕对于大部分ITP患者可有效维持血小板计数(≥50x109/L)并并维持血小板计数在安全范围减少出血情况。艾曲波帕可以明显减少患者对伴随用-和挽救性治疗的需求、改善患者生活质量,且患者耐受性良好。
基于诺华对美国心肺血液研究所(NHLBI)赞助并根据一项合作研究与发展协议(CRADA)开展的临床研究的分析数据显示,在IST初治SAA患者中,艾曲波帕联合标准IST一线治疗6个月,有79%的患者病情获得缓解,其中完全缓解率为44%,这一数据比标准IST单独治疗的历史完全缓解数据高出27%。
临床试验表明,艾曲波帕不仅可促使巨核细胞的增殖、分化,促进血小板的生成,还有促进骨髓造血干细胞的增殖和分化,从而改善造血功能的作用;同时,一项关于艾曲波帕的临床研究显示难治性AA给予艾曲波帕后可产生多系临床应答,且停-后可以维持正常造血功能。
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