急性髓系白血病是成人白血病中最常见的类型,该疾病进展迅速,被称为中老年人的“噩梦”,面临着急迫的临床需求,尤其是IDH1易感突变的R/R AML患者,一直缺乏有效治疗方案的“窘状”有望打破。
8月3日,基石-业同类首创靶向-艾伏尼布(ivosidenib)在中国的注册研究CS3010-101显示,在携带易感异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变的复发或难治性急性髓系白血病(R/R AML)患者中,艾伏尼布与全球研究人群中的疗效和安全性数据基本一致。
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随着该-物在中国人群研究达到预期终点,中国国家-品监督管理局已受理艾伏尼布用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者,并纳入优先评审。这意味着国内中国首个 IDH1抑制剂艾伏尼布有望加速获批上市。
艾伏尼布为靶向作用于IDH1突变的小分子抑制-,白血病细胞中2-羟基戊二酸(2-HG)水平升高易发生IDH1突变。艾伏尼布预测可发挥以下功效:在推荐剂量下可达临床有意义缓解,在推荐剂量可耐受浓度时抑制IDH1酶活性。在小鼠AML IDH1 突变异种移植物模型体外和体内试验中,艾伏尼布 抑制IDH1可致2-HG水平降低并引导髓样分化。在AMLIDH1突变患者血样离体模型中,艾伏尼布 降低2-HG水平、急性病变数量并增加成熟骨髓细胞比例。
艾伏尼布( AG-120)是IDH1抑制剂,艾伏尼布单-在复发难治伴IDH1突变的AML中显示了很好的疗效。125例患者口服500 mg艾伏尼布,结果CR率为21.6%,CRh为8.8%,总有效率(CR+CRh)为 30.4%。有效患者的中位持续有效时间为8.2个月,CR患者中位持续缓解时间为9.3个月。在实验中观察到的副作用为:恶心,粘膜炎,疲劳,腹泻,呼吸困难,水肿,白细胞增多,皮疹,发热,关节痛,心电图QT延长,咳嗽和便秘等。购买老挝版艾伏尼布可以通过国内专业的海外医疗服务机构获取-物,受汇率浮动价格不固定,
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