普纳替尼(Ponatinib)是一种酪氨酸激酶受体抑制剂,用于治疗费城染色体阳性的难治性慢性粒细胞白血病(CML)。普纳替尼通常与治疗期间血清转氨酶水平的短暂升高有关,但仅在极少数情况下出现临床明显的急性肝损伤。
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普纳替尼目前还没有在国内上市,患者无法在国内进行购买,因此患者需要通过海外购买普纳替尼。普纳替尼分为原研-和国外-,原研-主要是香港原研-,价格比较高昂,大约35000元左右,规格为45mg*30;国外-主要是孟加拉-,有碧康制-和珠峰制-两个版本,碧康制-版价格大约3800元左右,规格为15mg*60,珠峰制-版价格大约1650元左右,规格为15mg*30,且原研-与--物成分基本一致。
普纳替尼是一种多靶点激酶抑制剂。它的主要细胞靶点是Bcr-Abl酪氨酸激酶蛋白,该蛋白具有组成型活性并促进CML的进展。这种蛋白质来自融合的Bcr和Abl基因,也就是通常所说的费城染色体。普纳替尼的独特之处在于,它特别适用于耐-CML的治疗,因为它抑制Abl和T315I突变激酶的酪氨酸激酶活性。T315I突变使细胞产生耐-性,因为它阻止其他Bcr-Abl抑制剂与Abl激酶结合。普纳替尼抑制的其他靶标是激酶的VEGFR、PDGFR、FGFR、EPH受体和SRC家族的成员,以及KIT、RET、TIE2和FLT3。已经在大鼠中观察到表达天然或T315I突变BCR-ABL的肿瘤大小减小。
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